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1月2日，安科生物技术(300009)宣布，中国食品药品监督管理局(CFDA)已于2017年12月28日受理了股份公司博盛健科的CAR-T疗法临床试验申请。到目前为止，在一个月内，国内5家企业的临床应用获得批准。

业内人士表示，中国每年新增血肿的市场空间约为185亿元。许多制药公司都瞄准了这个市场，通过药品注册申请渠道提交的CAR-T临床申请(IND)可能会出现井喷。

中国制药行业在临床研究方面处于领先地位

CAR-T是一种高效、先进的细胞免疫疗法，在白血病、淋巴瘤和多发性骨髓瘤的治疗中显示出惊人的效果。到目前为止，只有两种CAR-T疗法获准在美国上市。中国制药企业在卡介苗技术的临床研究方面处于世界第一梯队。目前，已注册的临床研究项目有135个，数量超过欧洲，仅次于美国。

2017年8月和10月，美国批准了两种抗逆转录病毒疗法的上市。中国也加快了抗逆转录病毒疗法的审批。从12月8日至12月29日，南京传奇、大曲生物、银河生物(000806)、上海润达、博盛健子等五家企业的申请被受理。根据申报内容，南京传奇是LCAR-B38MCAR-T细胞自体输血制剂，银河生物是抗CD19分子嵌合抗原受体修饰的自体T淋巴细胞注射液，上海润达是抗人CD19T细胞注射液，大曲生物是靶向磷脂酰肌醇蛋白聚糖-3嵌合抗原受体修饰的自体T细胞输注液，博胜江子是靶向CD19自体嵌合抗原受体T细胞输注液。

除上述五家公司外，中元谢赫(600645)、恒瑞郑源、浦瑞金、志飞生物(300122)参股的重庆精密生物等公司也在积极部署CAR-T免疫治疗，预计2018年申请临床治疗。名俊诺是由复星制药(600196)和美国KitePharma共同投资成立的合资公司，是复星风筝和明康德以及全球肿瘤细胞免疫治疗领域的领军企业junotechnologies的合资公司。它努力引进或开发与诺华和凯特批准的产品结构相同或相似的产品。鉴于这两种产品获得美国食品和药物管理局的成功批准，这部分产品将减少试错时间成本，并有望迅速完成开发阶段，加入注册和上市的竞争行列。

据了解，CAR-T细胞疗法目前主要用于两种类型的适应症:儿童和年轻人的急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤。据预测，CAR-T疗法的市场价格约为40万元至50万元/疗程，中国股市空间约为228亿元至285亿元。考虑到CAR-T疗法的渗透率，中国每年新增血肿的市场空间约为185亿元。

安全成为汽车竞赛的焦点

细胞免疫疗法如CAR-T给患者带来了很大的生存希望，但也包含了更大的风险。业内人士表示，目前在安全性、商业化、实体瘤治疗和监管方面，CAR-T细胞疗法面临许多挑战。

神经毒性、脱靶效应和其他毒副作用仍然存在。专家们认为，除了疗效之外，预防和治疗甲肝毒副作用是决定该技术能否上市的关键因素。同时，与传统药物不同的是，由于其特殊的性质，CAR-T细胞难以监控。

2016年10月，博生健科正式开始了治疗难治性和复发性乙型肝炎的临床试验。21名患者(2名非霍奇金淋巴瘤患者和19名B-ALL患者)被纳入试验。临床试验结果表明，急性淋巴细胞白血病患者完全缓解率为90%，2例慢性淋巴细胞白血病患者完全缓解率为100%，无一例因急性淋巴细胞白血病T细胞回输而死亡，仅有2例患者出现神经毒性。银河生物临床试验结果表明，改良抗CD19CAR-T细胞疗法有效率达70%，高剂量组有效率达80%左右，其中完全缓解率达55%，疗效持久。在临床试验期间，3名患者出现低热反应。

为了规范细胞免疫治疗，12月22日，国家食品药品监督管理局发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指南(试行)》，在生产材料使用标准、产品质量发布与检测标准、非临床研究动物模型选择、药物申报流程、临床数据收集等方面提供了清晰、灵活的验收条件。上海细胞治疗集团孙艳博士表示，国家食品药品监督管理局传达的信息是，通过不断鼓励申请人与监管机构沟通，加深对以CAR-T细胞为代表的细胞治疗产品作为药物的理解和理解，从而更好地促进以CAR-T细胞为代表的细胞治疗产品的营销，使更多患者受益于这些新兴的细胞药物。

随着法规和规章的颁布，业内人士预测，通过药品注册申请渠道提交的CAR-T临床申请(IND)预计将在2018年出现井喷。此外，由于CAR-T等细胞在治疗前被列为“第三医学技术”，市场上出现了“先临床研究，后通过药物注册渠道进行临床试验应用”的现象，因此IND后的试剂临床试验周期可能会加快。

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